Азацитидин Ромфарм, 25 мг/мл, лиофилизат для приготовления суспензии для подкожного введения 

Азацитидин Ромфарм содержит действующее вещество азацитидин, которое относится к противоопухолевым средствам группы антиметаболитов.

Азацитидин Ромфарм применяется для лечения взрослых пациентов, которым не может быть выполнена трансплантации гемопоэтических стволовых клеток (ТГСК), при следующих заболеваниях:

-миелодиспластические синдромы (МДС) 

с высокой или промежуточной-2 степенью риска в соответствии со шкалой IPSS (Международная прогностическая система баллов);

-хронический миеломоноцитарный лейкоз (ХММЛ) с 10-29 % бластных клеток в костном мозге без миелопролиферативных нарушений;

-острый миелоидный лейкоз (ОМЛ) с 20–30% бластных клеоток в костном мозге, сопровождающийся мультилинейной дисплазией, согласно классификации Всемирной организации здравоохранения (ВОЗ);

-острый миелоидный лейкоз (ОМЛ) с более 30% бластных клеоток в костном мозге в соответствии с классификацией ВОЗ.

Это заболевания, которые влияют на костный мозг и могут приводить к нарушениям выработки нормальных клеток крови.

Противоопухолевое действие азацитидина обусловлено разнообразными механизмами, включая цитотоксичность в отношении патологически измененных гематопоэтических клеток костного мозга и гипометилирование ДНК. Механизмы, участвующие в реализации цитотоксического действия азацитидина, включают ингибирование синтеза ДНК, РНК и белка, инкорпорацию препарата в ДНК и РНК, а также активацию путейповреждения ДНК. 

Непролиферирующие клетки практически не чувствительны к азацитидину.

Инкорпорация азацитидина в ДНК приводит к инактивации метилтрансферазы ДНК, в результате чего происходит гипометилирование ДНК. Гипометилирование ДНК в аберрантно метилированных генах, присутствующее и в регуляторном цикле нормальных клеток, их дифференциации и клеточной смерти, может вызывать ре-экспрессию гена и восстановление свойств подавления опухолевого роста у самих раковых клеток. 

Клиническая значимость механизма гипометилирования ДНК в сравнении с цитотоксическим и другими эффектами азацитидина в настоящее время не установлена.