Azacitidină Rompharm, 25 mg/ml, pulbere pentru suspensie injectabilă

Azacitidină Rompharm este un medicament anti-cancer care conține substanța activă „azacitidină” și aparține unui grup de medicamente numite „anti-metaboliți”.

Azacitidină Rompharm este indicat pentru tratamentul pacienţilor adulţi, neeligibili pentru transplantul de celule stem hematopoietice (TCSH), cu: 

-sindroame mielodisplazice (SMD) cu risc intermediar-2 şi mare, conform Sistemului Internaţional de Punctaj referitor la Prognostic (SIPP), 

-leucemie mielomonocitară cronică (LMMC) cu 10-29% blaşti medulari, fără boală mieloproliferativă, 

- leucemie acută mieloidă (LAM) cu 20-30% blaști și linii multiple de diferențiere a displaziei, conform clasificării Organizației Mondiale a Sănătății (OMS), •

-LAM cu > 30% blaști medulari conform clasificării OMS. 

Acestea sunt boli care afectează măduva osoasă și pot cauza probleme în producerea normală de celule ale sângelui.

Se consideră că azacitidina își exercită efectele antineoplazice prin mecanisme multiple, incluzând citotoxicitatea asupra celulelor hematopoietice anormale la nivelul măduvei osoase și hipometilarea ADN-ului. Efectele citotoxice ale azacitidinei se pot datora unor mecanisme multiple, cum sunt inhibarea 13 sintezei ADN-ului, ARN-ului și proteinelor, încorporarea în ARN și ADN și activarea mecanismelor de distrugere a ADN-ului. Celulele neproliferative sunt relativ insensibile la azacitidină. Încorporarea azacitidinei în ADN determină inactivarea ADN metil-transferazelor, determinând hipometilarea AND-ului. Hipometilarea ADN-ului, respectiv a genelor metilate aberant, implicate în reglarea normală a ciclului celular și în mecanismele de diferențiere și moarte celulară poate determina re-expresia genelor și restabilirea funcțiilor de supresie a cancerului la nivelul celulelor tumorale. Nu s-a stabilit importanța relativă a hipometilării ADN-ului în raport cu citotoxicitatea sau cu alte activități ale azacitidinei, din perspectiva rezultatelor clinice.